Presente, quindi, futuro: la ricerca biomedica e la medicina, al di là delle polemiche dei catastrofisti, ogni anno segna importanti passi in avanti. Questo vale sia per le terapie già disponibili – o in arrivo in tempi vicini – che per la cura di importanti patologie umane. Sono state illustrate presso la sede dei Cavalieri di Rodi presso la Salita del Grillo, a Roma, giovedì 14 settembre. A illustrare le tematiche di ogni relatore è Gerardo D’Amico (in foto), giornalista Rai.
Sono Undici talks su undici discipline diverse. Sulle cure oggi disponibili, e sulle nuove terapie.
I temi discussi: quante cose si possono fare con l’RNA: dai vaccini ai farmaci, i disturbi del sonno, immunoterapia dei tumori, dalle Car-t alle Car-NK, i nuovi vaccini, i nuovi antibiotici per combattere la resistenza antimicrobica, HIV: la rivoluzione dei farmaci long-acting, la medicina genomica nella diagnosi e terapia delle patologie umane, gli anticorpi monoclonali coniugati e anticorpi bispecifici: una nuova frontiera per l’ontologia di precisione, le nuove terapie nelle malattie del sangue, il futuro della terapia per malattie neurodegenerative.
“Innovazione terapeutica è inteso ad ogni apporto sperimentato e certo nel mondo della cura per la salute” – spiega Patrizia Popoli, Presidente CTS di Aifa. “Non esistono campi privilegiati, quindi, per insistere sull’innovazione”.
Giovanni Leonardi, Segretario Generale Ministero della Salute afferma che “nell’organizzare il complesso mondo della Sanità bisogna sempre preservare attenzione al mondo dell’innovazione. Oggi siamo qui per questo”.
Stefano Vella, Docente di Metodologia della Ricerca Clinica dell’Università Tor Vergata di Roma ha trattato il tema dall’RNA a sistemi di cura contro il tumore. “L’RNA è il codificatore di proteine: è una nozione di comune conoscenza. Dal virus che fa una serie di mutazioni continue, la genialità dei vaccini a RNA è che possono esser fatti con una sequenza. Ma arrivando alla loro ricerca contro il cancro, si può bloccare l’espressione del genere attraverso l’RNA. Sono anni che si sta ricercando su tutto ciò. C’è RNAI ( I sta per interferente ) perché non consente di entrare nella proteina. È un percorso questo della ricerca genetica che arriverà anche alle malattie neurovegetative”.
La Senatrice Elisa Pirro nel suo saluto si pone come interessata fortemente alle innovazioni della ricerca.
Luigi Ferini Strambi dell’Ospedale San Raffaele di Milano illustra sulle patologie del sonno. “L’insonnia ha diversa fenomenologia e si rileva sui criteri diagnostici dettati dalle conseguenze oggettive nelle ore di veglia. L’insonnia deve essere considerata una malattia. Ma non tutti gli insonni sono uguali. Ci sono le soglie della veglia e l’insorgere del sonno che debbono essere comunque accesi. Mentre dormiamo c’è un “sistema spazzino” che smantella contaminazioni che debbono essere debellate. Centri della veglia da spegnere: sono queste le nuove frontiere per determinare il sonno. Stiamo superando le benzodiazepine. Fondamentale la qualità del sonno. Le apnee notturne sono un altro grande problema per cui il soggetto si sente stanco appena sveglio. È in elaborazione un farmaco che eliminerà le apnee. La narcolessia è la malattia più grave, tra queste. Qui la ricerca ci darà dei farmaci che serviranno a stimolare le facoltà ingrato di debellarle. Ma è importante evitare la luce durante il sonno.”
“Le cellule tumorali sono antigeniche e possono essere riconosciute come estranee al sistema immunitario.” Ne illustra Sergio Abbrignani dell’Università degli Studi di Milano che interviene sull’Immunoterapia dei tumori. “Il sistema immunitario di per sé è semplicissimo: risponde quando c’è un attacco. Componenti attivatorie e soppressive del sistema immunitario sono i suoi tratti distintivi. L’immunoterapia attiva umorale consiste in anticorpi monoclonali da laboratorio contro le molecole di superficie dei linfociti T. Esiste un’immunoterapia di precisione in grado di far regredire il tumore senza toccare il tessuto sano. Il sistema immunitario si compone sempre di un equilibrio tra componenti diverse che debbono conservare un equilibrio”.
Il problema della tempesta ciclotimica consiste nella reazione parossistica davanti la quale si deve prevenire il sistema immunitario. Ne parla Franco Locatelli (Ospedale Bambino Gesù di Roma) che tratta delle cellule Car-T alle Car-NK. “Bambini affetti da leucemie neoplastiche sono stati ben curati attraverso l’utilizzo di certi linfociti. Infuse le cellule CarT, in un caso illustrato, ha una completa scomparsa dell’effetto patogeno. La paziente non prende più antigeni soppressivi. Ma la sfida è adottare questa metodologia in altre forme di tumore solido. Le cellule natural killer hanno il vantaggio di una minore tossicità dei linfociti. E siamo solo all’inizio di una nuova Storia”.
La ricerca scientifica su tutte le malattie virali sta studiando nuovi vaccini. A trattare l’argomento è Paolo Bonanni dell’Università degli Studi di Firenze. “Fare un vaccino significa somministrare un antigene. Dagli anni Ottanta si realizzano con l’ingegneria genetica. Ma con l’mRNA noi non abbiamo un vaccino ma diamo l’informazione per sviluppare l’antigene. In più col problema dell’invecchiamento oggi c’è bisogno di nuove strategie vaccinali. I nuovi vaccini si dividono in quattro tipologie e conservano cognizioni e tipologie di intervento completamente diverse”.
Sull’antibiotico-resistenza interviene Pierluigi Viale dell’Università di Bologna. “Non è vero che le resistenze antibiotiche derivano dalla somministrazione di altri antibiotici. Batteri impiegano poco tempo rispetto alla capacità di trovare il rimedio. E nessuna “pallottola magica” può durare nel tempo. Popolazioni batteriologiche che vivono con noi si sono attrezzate a vivere con noi. Se sussiste una debolezza immunitaria possono essere in grado di prevalere. Il Covid ha nascosto per tre anni il problema. C’è stata una circolazione di germi immuno-resistenti che in un anno hanno determinato un milione e mezzo di decessi. La partita contro i germi immuno-resistenti è appena iniziata. Dobbiamo dotarci di ospedali nuovi perché sono gli ospedali i principali luoghi di diffusione”.
L’importanza dello screening genetico ti può salvare dall’insorgere di malattie derivate dalla propria genetica. Il genetista Giuseppe Novelli dell’Università di Tor Vergata parla di medicina genomica della diagnosi. Attraverso il genoma si possono prevedere eventuali patologie in cui può incorrere il soggetto. Le varianti rare possono cambiare la vita di un soggetto di cui non si capisce immediatamente la patologia. Cambiare il DNA del soggetto che si riconosce avente una specifica tara genica, altrimenti inintellegibile, è l’unico sistema di cura. C’è solo un problema: la terapia genica costa.
Lucia Del Mastro, dell’Università di Genova si sofferma sugli anticorpi monoclonali e la nuova frontiera dell’oncologia. “L’evoluzione dell’oncologia ha cercato di individuare bersagli specifici, aldilà dell’essere, i vari tumori, localizzati per lo stesso organo. Nasce così l’oncologia di precisione. Si cerca il bersaglio sull’agente infettivo: la cosiddetta “pallottola magica”. La medicina diventa sempre più un insieme di terapie pensate specificamente al soggetto. Sull’esperienza dello studio sul tumore alla mammella si è legato l’anticorpo monoclonale e il farmaco chemioterapico dando un’efficacia assolutamente maggiore. Esistono poi gli anticorpi monoclonali bispecifici. È attiva contro la tipologia di tumore che colpisce l’occhio. Una reazione immunitaria che colpisce la cellula tumorale. Sono due esempi della oncologia di precisione.
Mettendo insieme diverse menti e specialismi si sono fatti passi in avanti contro le leucemie fulminanti. Marco Vignetti dell’Università La Sapienza illustra sulle nuove terapie nelle malattie del sangue. Un trattamento non chemioterapico che può far guarire tutte queste patologie. Tutto possibile grazie a diversi specialismi. La collaborazione tra ricerca medica e produzione industriale è un altro passaggio non indifferente nella crescita di terapie e diffusione dei risultati della ricerca. Altre leucemia che lasciavano una prognosi limitata, massimo di sei anni, oggi è curata con due farmaci intelligenti e senza bisogno del trapianto del midollo”.
Sulle diverse patologie riguardanti le malattie delle neurodegenerative. A descriverne lo stato evolutivo della ricerca è Alessandra Biffi dell’Università degli studi di Padova. “Alzheimer, Parkinson e altre demenze sono le malattie neurodegenerative più diffuse. Trenta milioni di malati di Alzheimer nel mondo dà la cifra del problema. Oggi per queste patologie non esiste una terapia definitiva. Esistono dei farmaci in grado di fermare questi fenomeni degenerativi. Il difetto genetico è spesso alla base di fenomeni infiammatori che scatenano in patologie neurodegenerative. C’è un anticorpo monoclonale che spegne patologie infiammatorie che possono derivare in Alzheimer. Un’altra terapia genica crea una nuova popolazione nelle cellule del sangue in grado di curare forme degenerative delle cellule neuronali”.